Quando si parla di malattie neurodegenerative ci si rende conto di essere quasi del tutto impotenti nei loro confronti. Non ci sono cure che possano guarire da queste patologie e gli unici trattamenti disponibili possono soltanto alleviare alcuni sintomi o rallentare il decorso della malattia.
Le linee di ricerca, pertanto, in tutti i casi sono molteplici; dalla ricerca dei meccanismi patogenetici o di nuovi geni responsabili della malattia, alla ricerca di farmaci più efficaci, fino all’applicazione delle ultime terapie conosciute per cercare una cura al processo degenerativo.

1) Modelli animali
Essendo il cervello un organo difficilmente accessibile e molto delicato, la ricerca si è servita finora di modelli di animali di laboratorio in cui, con diversi metodi, è stata riprodotta la malattia in studio.
Ad esempio si è visto come, somministrando alcune sostanze, come MPTP (composto chimico di natura oppiacea) o il rotenone (un pesticida), in topi o primati da laboratorio, è possibile innescare effetti degenerativi molto simili a quelli della malattia di Parkinson. In questo modo è possibile valutare l’effetto di nuovi farmaci sulla sopravvivenza dei neuroni o sul processo degenerativo.
Molto importanti per la ricerca sugli effetti delle mutazioni nella patogenesi delle malattie neurodegenerative sono anche i modelli transgenici, ottenuti tramite sofisticate tecniche di ingegneria genetica; in questo modo è possibile ottenere degli animali che possiedono nel loro genoma la mutazione desiderata.

2) La terapia Genica
La terapia genica è una tecnologia che si basa sull’inserimento di uno o più geni sani in una cellula malata, al fine di curare una patologia causata dall’assenza o da difetti in uno o più geni mutati. In questo modo, la cellula bersaglio potrebbe avere nuovamente tutti i geni funzionanti e tornare al fenotipo normale. Questo trasferimento può avvenire attraverso un virus reso innocuo, sfruttando la sua capacità naturale di entrare nelle cellule umane. Finora trial clinici di terapia genica sono stati avviati per diverse malattie neurodegenerative. Nella malattia di Huntington, si è cercato di inserire nei neuroni geni che producessero fattori-neurotrofici, come il GDNF o BDNF, molecole fondamentali per il mantenimento di queste cellule. Da risultati iniziali, si è avuto un miglioramento nello stato di salute dei pazienti trattati. Nelle malattie da accumulo come Parkinson o Alzheimer, si sta provando ad inserire geni che producano enzimi in grado di favorire l’eliminazione degli ammassi proteici.

3) Trattamenti neuro protettivi
Molte sono le molecole e i farmaci che hanno mostrato promettenti risultati in studi su neuroni in vitro e in vivo su modelli animali. Tra questi ci sono farmaci contro apoptosi (capaci di interferire con la morte cellulare programmata), precursori di neurotrasmettitori, molecole in grado di aumentare l’emivita dei neurotrasmettitori prodotti dai neuroni, farmaci che migliorano il funzionamento mitocondriale e fattori di crescita. Nei vari trial clinici si stanno provando ad utilizzare combinazioni di questi farmaci, proprio perché spesso sono diversi i sistemi cellulari ad essere danneggiati nelle fasi avanzate di una patologia.

4) Cellule Staminali
Come per le malattie in altri organi, anche per quelle cerebrali ci sono tentativi per poter utilizzare le cellule staminali per rimpiazzare le cellule morte del tessuto. Quando trapiantate nel cervello di topi, ratti o primati, queste cellule sono in grado di sopravvivere e migliorare le anomalie neurologiche. Ciononostante l’utilizzo delle cellule staminali è tuttora limitato, oltre che da motivi etici, anche dalla difficoltà di controllare le capacità proliferative e differenziative di queste cellule una volta trapiantate nel tessuto. I neuroni sono altamente organizzati nel cervello e ricostituire le corrette connessioni nervose risulta essere comunque un obiettivo ancora da raggiungere.